Европейское агентство по лекарственным препаратам (European Medicines Agency) одобрило использование генной терапии Strimvelis для лечения детей с АДА-тяжелым комбинированным иммунодефицитом (АДА-ТКИН). У детей, страдающих этой формой иммунодефицита, мутация затрагивает работу аденозиндезаминазы. Пациенты с тяжелым комбинированным иммунодефицитом практически лишены иммунитета и смертельными для них могут оказаться практически любые инфекции.
Читать далее »
Последние обсуждения